“近年来，随着包括补体抑制剂在内的单抗类药物国内上市，全身型重症肌无力（gMG）的治疗正在迈入疾病症状控制和治疗副作用最小化的‘双达标’时代。”近日，天津医科大学总医院神经内科主任医师杨春生教授接受新京报记者采访时提到了上述现状。他表示，越来越多的新补体药物正在研发和上市过程中。

全身型重症肌无力是一种神经系统的复杂的、慢性自身免疫疾病。杨春生教授介绍，重症肌无力是神经系统的罕见病，主要是由B细胞和抗体介导，影响神经肌肉接头的突触后膜，造成神经冲动不能及时有效传递给肌肉，引起骨骼肌的易疲劳，临床上表现为晨轻暮重，劳累后加重，休息后减轻。重症肌无力可以简单分成单纯眼肌型和全身型。从儿童到老年人都可能会发病，一般而言，20岁-40岁人群中，女性患者多见，50岁-70岁人群，男性患者更多见。但随着预期寿命延长，60岁以上的老年人发病率也在逐年攀升。

全身型重症肌无力患者中，有80%以上为乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性。发病时症状较重的，病情早期没有得到很好控制，或者有胸腺瘤、合并甲亢或者其他自身免疫性疾病，可能容易出现症状波动和加重。杨春生教授进一步解释，AChR抗体和抗原结合之后，形成免疫复合物，会激活人体内的补体，引起免疫炎症反应，导致神经肌肉接头突触后膜乙酰胆碱受体被破坏，引起重症肌无力相关的骨骼肌无力、易疲劳等症状。补体在AChR抗体阳性的gMG的发病机制中发挥重要作用。

在全身型重症肌无力的治疗上，杨春生表示，随着创新药物的研发与广泛应用，gMG的治疗目标持续优化，全身型重症肌无力的治疗正在迈入疾病症状控制和治疗副作用最小化的“双达标时代”，即把患者的症状降到最低，同时也把副作用控制到最低。

杨春生教授表示，长期以来，gMG患者经胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等可改善病情，但“双达标”的比例有待进一步提高。约20%-30%的患者经过多重的免疫抑制剂或者激素治疗，仍然会出现症状明显加重或者波动，需要丙球或者血浆置换治疗，或者因长期应用药物带来很多副作用不能耐受，严重影响患者的生活质量。

“在临床上也可以观察到，患者应用补体抑制剂之后起效相对较快，且安全性相对较好。”杨春生教授表示，基于对补体及补体药物作用机制的认识，随着补体抑制剂进入国内并应用于临床，难治型全身型重症肌无力患者病情改善比例逐渐在提高。国际上已有长效的补体制剂，在快速稳定控制的同时减少频繁用药的不便，有望进一步改善患者的远期预后。

“作为临床医生，我们非常希望有更多的补体相关药物问世，对于补体参与的一些免疫疾病，可选择的药物将更多。”杨春生教授指出，从目前的研发热度也能看出，越来越多的新补体药物正在研发和上市过程中。不过，全身型重症肌无力仍然有非常难治的患者，传统治疗药物控制效果还比较差，一些新疗法也在研究当中，如比较火的CAR-T治疗。

“对于罕见病而言，建立区域化的规范性诊疗中心，对患者的长期治疗非常有帮助。”杨春生教授表示，全身型重症肌无力在诊疗过程中需要多学科协作，以保证患者得到全面、有效、副作用最低的治疗，平稳渡过危重期，保证更好的远期预后。长期随访和病情评估同样重要，能及时发现患者因为药物的长期应用是否存在副作用等问题，还要对患者定期进行健康宣教工作，引导患者正确面对重症肌无力，及时处理突发情况等。

新京报记者 王卡拉

校对 王心