新京报讯（记者王卡拉）4月12日，磷酸奥唑司他片（商品名：适锐飒）正式在中国商业化上市，成为国内目前唯一获批用于治疗成人库欣综合征（皮质醇增多症）的口服新药，填补了该罕见病国内药物治疗的空白。

磷酸奥唑司他片是Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司旗下的First-in-Class新药（首创新药），在美国、欧盟、澳大利亚得到孤儿药认定，并且作为“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”于2023年9月获国家药监局药品审评中心优先审评审批资格，并在2024年9月正式获得国家药监局的进口批文，此次是正式商业化上市。

全球多项临床研究的积极结果已充分验证了磷酸奥唑司他片的有效性和安全性。北京大学第一医院内分泌科郭晓蕙教授分享的两项覆盖全球210例患者的三期临床研究显示，磷酸奥唑司他片可以快速且持久地降低皮质醇水平，最长维持疗效超4年，生活质量显著改善，且中国患者对磷酸奥唑司他片更加敏感，每日用量大概只有欧美患者的一半。

“手术依然是库欣综合征的一线治疗方法，但新药的加入正在拓展全新治疗格局。”北京天坛医院神经外科刘丕楠教授认为，磷酸奥唑司他片可能为库欣综合征手术带来的优化在于，让不能手术的患者有机会进行手术，让可以手术的患者以更好的身体状态进行手术，让接受手术治疗的患者围手术期体验更好。

北京协和医院内分泌科朱惠娟教授指出，库欣综合征治疗的终点，不仅是皮质醇水平达标，更重要的是实现患者身心的全面康复，使其能够真正回归正常生活。数据显示，即便生化指标恢复，库欣综合征对患者多系统的影响仍可能持续，包括心血管代谢风险、骨质疏松及心理健康等问题，且术后复发率高，10年复发率甚至高达25%。“我们正在推动‘一次库欣，终身随访’的诊疗模式转型，新药上市能让这种转型更好、更快地发展。”朱惠娟教授说道。

校对 张彦君