新京报讯 11月24日，全球首款IDH1 和IDH2双靶点抑制剂Vorasidenib作为临床急需的进口药品准予先试先行，正式落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区），用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤。四川大学华西乐城医院顺利引进该药并已用于中国患者治疗，这是Vorasidenib的“亚洲首用”，且先于欧洲开出处方。

脑胶质瘤是由中枢神经系统内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤，是颅内最常见的原发性恶性肿瘤，同时也是中枢神经系统最常见的肿瘤。由于胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，因此患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境，疾病负担沉重，且通过传统治疗方法的胶质瘤患者仍有90%以上出现复发和进展。 尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。中国目前尚无获批用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。

Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域中的首个创新靶向药物。继今年8月6日在美国获批上市后，Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。目前，该款药物已获国家药监局核准开展临床三期研究，为正式注册准备中。本次落地博鳌乐城，得益于乐城先行区“先行先试”特许政策，即加速引进已在境外上市但未在中国批准注册上市的药品，为患者赢得治疗时间。

与此同时，旨在评估Vorasidenib在中国人群中应用的安全性和有效性的真实世界研究也即将在博鳌乐城同步开展。真实世界研究使用真实世界数据，在中国本土的医疗环境中进行，更贴近中国患者的实际情况，更具有代表性，研究结果更具参考价值。

校对 柳宝庆