新京报讯（记者王卡拉）医药魔方全球获批新药数据库信息显示，诺华的罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊于4月26日获国家药监局批准上市，距离美国食药监局（FDA）批准该药上市仅4个月。此次国内获批的适应症为用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

本次盐酸伊普可泮胶囊在中国获批是基于一项关键性三期APPOINT-PNH全球以及中国亚组临床研究的结果（中国入组50%受试者）。该研究证实盐酸伊普可泮胶囊在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者中的疗效、安全性和耐受性，在接受治疗24周后，大多数患者的血红蛋白水平达到12g/dL或以上，几乎所有患者实现避免输血，患者报告的疲劳也有所改善。

PNH于2018年被纳入第一批罕见病目录，《阵发性睡眠性血红蛋白尿症克隆筛查及补体抑制剂治疗监测中国专家共识(2024年版)》显示，PNH是一种获得性、发生于多能造血干细胞层面的糖化磷脂酰肌醇A类（PIGA）基因体细胞突变引起的罕见疾病，主要表现为反复发作的血管内溶血、血栓形成倾向和不同程度的骨髓衰竭。PNH虽然是一种良性疾病，但在传统的治疗手段下，患者10年总生存（OS）率仅70.7%-77.6%，生存率及生活质量亟待提高。

作为一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，PNH可在任何年龄发生，更常见于30岁-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。目前PNH的标准治疗方式是抗补体C5疗法，在接受治疗后，仍有大部分患者存在残留贫血、疲乏和输血依赖。

盐酸伊普可泮胶囊是全球同类首创的特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷。PNH病友之家微信公众号发布的信息显示，作为成人PNH治疗的首个口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊可提高治疗依从性，改善用药体验，提高生活质量。

校对 卢茜