新京报讯（记者王卡拉）4月8日，迪哲医药发布公告，公司产品舒沃替尼（商品名：舒沃哲）获美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，用于一线治疗携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的晚期非小细胞肺癌患者。此前，舒沃替尼经治20号外显子插入突变型晚期非小细胞肺癌的适应症已获得中、美双突破疗法认定。截至目前，舒沃替尼是唯一全线获FDA突破性疗法认定治疗上述突变型非小细胞肺癌的药物。

本次突破性疗法认定主要基于舒沃替尼的一项Ⅰ/Ⅱ期、开放标签、国际多中心临床研究“悟空1”（WU-KONG1）。2023年ESMO大会上，迪哲医药公布了该研究和中国研究者发起的Ⅱ期研究“悟空15”（WU-KONG15）的汇总分析数据：舒沃替尼单药一线治疗EGFR20号外显子插入突变型晚期非小细胞肺癌的经确认客观缓解率（cORR）达78.6%，Ⅱ期推荐剂量（RP2D）300mg组中位无进展生存期（mPFS）为12.4个月。

迪哲医药发布的公告显示，EGFR20号外显子插入突变是非小细胞肺癌难治靶点，发生率约占非小细胞肺癌的2%-4%。因其空间构象特殊、突变亚型繁多、异质性强，导致传统EGFR TKI（酪氨酸激酶抑制剂）对该靶点基本无效，中位无进展生存期（mPFS）和中位总生存期（mOS）不及EGFR敏感突变型晚期非小细胞肺癌的一半。过去20余年里，针对EGFR20号外显子插入突变非小细胞肺癌的新药研发大多失败，患者长期缺乏安全有效的靶向治疗。

舒沃替尼于2023年8月在中国通过优先审评首发上市，是目前全球唯一获批针对EGFR20号外显子插入突变型晚期非小细胞肺癌的小分子TKI。

校对 柳宝庆