新京报讯（记者王卡拉）2月29日是“四年一遇”的国际罕见病日，今年的主题是“关注罕见、点亮生命之光，弱有所扶、践行人民至上”。过去的十年里，罕见病事业取得哪些成就？

2月28日，在北京病痛挑战公益基金会和沙利文共同主办的《2024中国罕见病行业趋势观察报告》发布会上，北京病痛挑战公益基金会秘书长马滔回顾罕见病领域的十年变迁。

2014年，冰桶挑战在国内落地，这一年，也被称为罕见病领域的元年，罕见病首次受到广泛关注。此后，逐渐有一些地方省份开始探索将罕见病纳入医保体制。2018年，第一批罕见病目录发布，第一批临床急需新药名单中纳入20个罕见病种的用药。

2021年，有高值罕见病药品通过国家医保谈判进入国家医保目录。罕见病药物上市进程加速，包括普惠险在内的更多社会力量，在不断推进针对罕见病的保障。

2023年，第二批罕见病目录出炉，15款罕见病新药被纳入国家医保目录。至此，已有112款罕见病药物纳入医保。不仅仅在药物层面，国家也开始关注罕见病的特殊医学用途配方食品，围绕着罕见病类特食相关的审评审批，开始有了政策的推动……

十年里，罕见病领域的政策不断优化，越来越多的人在为罕见病发声，政府、医疗界、病友组织、公益组织、企业等多方努力推动，罕见病领域有了更加快速的发展。十年的努力，亲眼可见的变化背后，还有很多尚未解决的问题，依然有很多病友在艰难、努力地活着。下一个十年，期待罕见病领域所面临的难题迎刃而解。

北京病痛挑战公益基金会提供

校对 柳宝庆