8月31日，正大天晴宣布注射用重组人凝血因子Ⅷ获批上市。由于生产难度大、生产成本高，凝血八因子药物一度供应不足。近年来，拜耳、诺和诺德及本土企业神州细胞旗下药物相继获批，百亿重组凝血八因子药物的市场竞争开始提速。

又一家本土企业“入局”

又一家本土企业入局甲型血友病药物市场。8月31日，正大天晴宣布，国家药监局已批准其注射用重组人凝血因子Ⅷ（商品名为安恒吉）上市，用于12岁及以上血友病A患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）出血的预防。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为甲型血友病和乙型血友病，一旦发病就会伴随终身。因受伤之后血流不止，血友病患者也被称为不能磕碰的“玻璃人”。数据显示，我国血友病患者人数约为13.6万，甲型血友病患者占80%-85%，这是一种由凝血因子Ⅷ缺乏而导致的出血性疾病，是凝血因子Ⅷ编码基因突变导致的一种凝血功能障碍性遗传病。血友病患者常在儿童期起病，关节反复出血会造成关节活动障碍，最终导致残疾。

安恒吉的获批基于一项多中心、开放、非对照预防治疗的关键性临床试验。研究结果显示，81例既往接受过人凝血因子Ⅷ治疗的重度血友病A患者（≥12岁）接受本品预防治疗期间，48例患者未发生出血事件，33例患者发生72次新发出血事件，其中56次的出血事件可通过1次或2次输注止血。在可评价的69次新发出血事件中，13次疗效评价为极好，45次疗效评价为良好。

截至目前，甲型血友病尚无法根治，由于传统人血浆来源的凝血因子Ⅷ存在携带病毒等风险，基因重组人凝血因子Ⅷ的应用日益普及，这一疗法相对成熟，用药安全也相对较高。

市场份额有望超110亿元

由于生产难度大、生产成本高，凝血八因子药物在问世后，一度因为供应不足，造成血友病患者面临用药不够的境地。

这几年，情况已经有所改变。国家药监局官网数据显示，辉瑞、武田、拜耳、诺和诺德、百特的重组凝血八因子药品近年来在国内获批上市，2021年7月，神州细胞拿下首个国产重组人凝血因子Ⅷ产品。正大天晴此次获批的重组人凝血因子Ⅷ产品，也成为第二款获批的本土产品。

还有更多企业在布局。今年6月，国家药监局药品审评中心公示信息显示，至善唯新研发的血友病A基因治疗产品ZS802注射液获得临床试验默示许可，即将开展临床1/2试验。此外，晟斯生物注射用长效重组凝血八因子-FC融合蛋白也在今年6月获得国家药监局受理，如果该产品顺利获批上市，将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，提升血友病患者用药的技术迭代和药物可及性。正大天晴注射用重组人凝血因子Ⅶa已完成临床试验，有望进一步覆盖血友病患者的用药需求。

有机构预计，到2030年，我国血友病药物产业结构将由以血源性凝血八因子为主调整至以重组凝血八因子为主，重组凝血八因子药物市场份额也有望由2018年的58%增长至2030年的80%，达到112.8亿元。

新京报记者 张秀兰

校对 卢茜