儿童用药再受关注，遴选可不受“一品两规”限制
2023-01-30 18:32
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遴选儿童用药（仅限于药品说明书中明确有儿童适应证和儿童用法用量的药品）时，可不受“一品两规”和药品总品种数限制，进一步拓宽儿童用药范围。日前，国家卫健委发布关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知（简称“通知”），再次提出上述内容，并要求加强儿童用药临床合理使用、药师配备并提供儿科药学服务，开展儿童用药临床检测等。
新规定拓宽儿童用药范围
《处方管理办法》规定，医疗机构购进药品，同一通用名称药品的品种，注射剂型和口服剂型各不得超过2种，处方组成类同的复方制剂1-2种，因特殊诊疗需要使用其他剂型和剂量规格药品的情况除外，这便是“一品两规”。去年7月27日，国家卫健委、国家中医药管理局联合发布的《关于进一步加强用药安全管理提升合理用药水平的通知》中提到，遴选儿童用药可不受“一品两规”和药品总品种数限制，进一步拓宽儿童用药范围。业内分析指出，该政策将极大利好企业儿童药产品的销售。
《通知》中提到，医疗机构要按照处方剂量精准调配儿童用药，特别是针对低龄儿童的药品调剂，鼓励开发可灵活调整剂量的新技术、新方法，加强个性化给药的标准化管理和质量控制，减少“剂量靠猜、分药靠掰”导致的分不准、不安全等问题。
“儿童不是成人的缩影，儿童用药需要‘量身定制’。”北京儿童医院院长倪鑫曾指出，孩子生病，家长最难的就是喂药，“吃药靠掰，剂量靠猜”的儿童用药短缺问题，长期困扰着家长和儿科医务工作者。
儿童药物临床试验基础较薄弱，不规范处方行为及儿童不合理用药等问题也亟待解决。《通知》要求医疗机构开展儿童用药监测，加强对儿童家长的指导和教育。建立完善用药随访制度，特别是对出院慢病儿童患者的用药情况进行跟踪和指导。
原国家卫健委全国合理用药监测系统专家孙忠实接受新京报采访时表示，由于市场容量有限，企业不愿意在儿童用药领域投入大量研发资金。出于伦理限制，部分临床试验不可能在儿童身上进行，这也就导致儿童用药存在一些潜在安全风险。临床中，很多情况下将成人药物按照年龄及体重情况，按比例用于儿童。
在2022年的中国国际服务贸易交易会期间，作为国家儿童医学中心，北京儿童医院共展示14个项目，一半与儿童用药研发有关，聚焦解决我国儿科医疗领域“卡脖子”难题。其中，巯嘌呤微片正是儿童新药创制成果之一。北京儿童医院通过医企协同创新模式，率先突破微片的制粒及物料流动性关键技术，开发出可精准计量的创新剂型巯嘌呤微片，“体型”缩至芝麻大小，直径2-3毫米，并构建智慧化精准给药系统。这将大大免去分药麻烦，便于患儿吞咽，有助于提高用药依从性。
政策频出，激励企业研发
儿童用药困局也是相关政府部门着重关注并推动的焦点。近年来，在利好政策持续推动下，我国儿童用药市场实现快速增长，儿童用药适宜品种、适宜剂型及规格依然较少。米内网数据显示，截至2022年5月，我国获得批文的产品数约1.84万个。其中，非儿童药品类占比高达95%，而儿童药仅占比5%，约930个。2021年我国儿童用药超过90%的产品只有1个规格，两个规格的产品占比只有6%；3个规格以上的产品占比仅3%。
破解儿童用药专用品种少、适宜剂型少的难题，激发企业研发动力是关键。从审评层面来看，国家药监局药品审评中心（CDE）采取了多项优化儿童用药审评审批机制，提升审评效率，2021年以来，组建儿童用药专项领导小组和工作小组，优化审评资源配置，对临床急需儿童用药实施优先审评，设立“儿童用药”特殊标识，缩短审评时限，加快儿童用药上市。据国家药监局数据显示，2020年，共批准儿童专用药和增加儿童应用的药品26个，2021年则达到47个，同比增长80.77%，14个品种纳入优先审评。
恒瑞医药的环磷酰胺胶囊上市申请，便是因为符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，被纳入优先审评审批。今年1月16日，环磷酰胺胶囊获批上市，并视同通过一致性评价，成为该品种国内首仿药。
2022年5月，国家药监局对《中华人民共和国药品管理法实施条例》进行研究，形成修订草案征求意见稿（以下简称《征求意见稿》），并向社会公开征求意见。其中便提出，国家鼓励儿童用药品的研制和创新；对儿童用药品予以优先审评审批；对首个批准上市的儿童专用新品种、剂型和规格，以及增加儿童适应症或者用法用量的，给予最长不超过12个月的市场独占期，其间不再批准相同品种上市。鼓励申请人在提交药品上市许可申请时提交儿童剂型、规格和用法用量等的研发计划。
华经产业研究院研报提出，我国应借鉴国外先进经验，根据本国特色制定相关政策法规，给予致力于儿童用药研发的药品研发企业和高校、科研院所鼓励和支持，组建专家委员会提供专业咨询以提高临床试验能力，多学科、多部门共同努力分析儿童用药需求引导药品研发企业、科研院所开展以需求为导向的研究，推进儿童用药研发和儿科临床试验的发展。
新京报记者 王卡拉
校对 柳宝庆
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