开出全国首张处方，这个罕见病治疗药物在顺义落地
2025-03-27 13:31
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新京报讯 据“北京顺义”微信公众号消息，3月21日，“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”在北京罕萌诊所举办，罕见病肝豆状核变性最新治疗药物在这里开出全国首张处方，开启国内肝豆状核变性治疗新阶段。
肝豆状核变性入选我国《第一批罕见病目录》。由于体内铜离子转运及排泄障碍，患者会出现肝脏病变、神经系统及其他多系统受累，从8个月至70多岁均可能发病，如不治疗会危及生命，及早诊治可正常生活。曲恩汀是青霉胺不耐受肝豆状核变性患者的常用药，患者此前因药品稀缺，治疗效果时受影响。如今，北京罕萌诊所开出盐酸曲恩汀片，这是在我国获批上市后的首张处方，标志着肝豆状核变性群体的用药需求进一步得到有效解决。
北京罕萌诊所落地北京罕见病药品保障先行区以来，已为300余名患者提供免费诊疗、心理疏导等服务，引进罕见病药品50余个品类，探索罕见病诊疗、用药、康复、保障全链条解决方案。“北京罕萌诊所将继续协同公益、慈善、保险、检测机构，持续为患者提供专业、可靠、高效的诊疗用药方案，打造患者就医服务一体化网络。”北京罕萌诊所相关负责人表示。
编辑 张磊
