新京报讯 2月17日，万邦德发布公告，全资子公司万邦德制药集团有限公司于2025年2月13日收到美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）的认定函，甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，也称渐冻症）获得FDA授予的孤儿药资格认定。

肌萎缩侧索硬化症(ALS)，也称渐冻症，是一种因运动神经元受损而引起的神经系统疾病，常见症状包括肌肉无力、肌肉萎缩、肌束颤动、肌肉痉挛抽搐、运动功能丧失、言语及吞咽困难、呼吸功能障碍、情绪及认知改变等。肌萎缩侧索硬化是一种致命疾病，目前尚无已知的治疗方法可以阻止或逆转ALS的发展，确诊后平均生存期为2-5年。根据美国国家ALS登记数据（National ALS Registry），美国平均患病率估计为每10万人中4.4例；根据《神经病学杂志（Journal of Neurology）》的相关数据，全球平均患病率估计为每10万人中4.42例。

甲钴胺是甲硫氨酸合成酶的辅酶，催化同型半胱氨酸转化为甲硫氨酸，从而维持甲基化循环平衡并降低同型半胱氨酸的神经毒性。临床证据显示ALS患者脑脊液中同型半胱氨酸水平显著升高。甲钴胺通过代谢调控减少同型半胱氨酸蓄积，同时直接保护神经元免受谷氨酸毒性，并在动物模型中促进神经再生与修复，如改善坐骨神经损伤和糖尿病神经病变中的传导功能，突显其双重神经保护机制及在治疗神经退行性疾病中的潜在价值。

甲钴胺冻干粉针剂于2024年9月在日本获批用于渐冻症的治疗。美国尚无甲钴胺药品上市。

万邦德称，本次甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化适应症获得FDA孤儿药资格认定，加快公司药品国际化战略布局。FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立的孤儿药资格认定，为新药开发提供一系列的激励，公司将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。

校对 陈荻雁