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万邦德子公司产品甲钴胺获得美国FDA孤儿药认定
新京报 编辑 王鹿
2025-02-18 10:07

新京报讯 2月17日,万邦德发布公告,全资子公司万邦德制药集团有限公司于2025年2月13日收到美国食品药品监督管理局(以下简称FDA)的认定函,甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS,也称渐冻症)获得FDA授予的孤儿药资格认定。


肌萎缩侧索硬化症(ALS),也称渐冻症,是一种因运动神经元受损而引起的神经系统疾病,常见症状包括肌肉无力、肌肉萎缩、肌束颤动、肌肉痉挛抽搐、运动功能丧失、言语及吞咽困难、呼吸功能障碍、情绪及认知改变等。肌萎缩侧索硬化是一种致命疾病,目前尚无已知的治疗方法可以阻止或逆转ALS的发展,确诊后平均生存期为2-5年。根据美国国家ALS登记数据(National ALS Registry),美国平均患病率估计为每10万人中4.4例;根据《神经病学杂志(Journal of Neurology)》的相关数据,全球平均患病率估计为每10万人中4.42例。


甲钴胺是甲硫氨酸合成酶的辅酶,催化同型半胱氨酸转化为甲硫氨酸,从而维持甲基化循环平衡并降低同型半胱氨酸的神经毒性。临床证据显示ALS患者脑脊液中同型半胱氨酸水平显著升高。甲钴胺通过代谢调控减少同型半胱氨酸蓄积,同时直接保护神经元免受谷氨酸毒性,并在动物模型中促进神经再生与修复,如改善坐骨神经损伤和糖尿病神经病变中的传导功能,突显其双重神经保护机制及在治疗神经退行性疾病中的潜在价值。


甲钴胺冻干粉针剂于2024年9月在日本获批用于渐冻症的治疗。美国尚无甲钴胺药品上市。


万邦德称,本次甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化适应症获得FDA孤儿药资格认定,加快公司药品国际化战略布局。FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立的孤儿药资格认定,为新药开发提供一系列的激励,公司将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持,包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。


校对 陈荻雁

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