近日，国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准艾米迈托赛注射液上市，这是国内首款获批上市的干细胞疗法，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。细胞治疗产品一直是医药发展的前沿和热点，近年来，在政策鼓舞下，国内诸多企业纷纷布局干细胞疗法。

首款获批产品系铂生卓越研发

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，病情严重时可能引起死亡。艾米迈托赛注射液为铂生卓越生物科技（北京）有限公司（简称“铂生卓越”）研发的一款人脐带间充质干细胞注射剂。

间充质干细胞具有多向分化潜能，能够分泌多种生长因子和细胞因子，调节免疫反应，促进组织修复和再生。艾米迈托赛注射液通过输注间充质干细胞，发挥其在体内的免疫调节和组织修复作用，从而改善aGVHD患者的症状。

2019年底，铂生卓越递交了艾米迈托赛注射液用于治疗激素耐药的急性移植物抗宿主病的临床试验申请。2020年2月，艾米迈托赛注射液首次获批临床，并开始了多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究。该试验结果显示出对14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病患者的良好疗效和安全性。

2024年5月，铂生卓越获批全国第一张干细胞药品生产许可证，为艾米迈托赛注射液的上市奠定了基础。2024年6月12日，艾米迈托赛注射液因其重要性被国家药监局药品审评中心列入优先审评审批名单。2024年6月25日，铂生卓越正式提交了艾米迈托赛注射液的新药上市申请（NDA）。

中源协和、天士力、九芝堂均有布局

弗若斯特沙利文数据显示，全球干细胞来源细胞疗法产品的市场规模预计将持续增长。在中国，从2027年到2030年，中国干细胞来源细胞疗法产品市场将从14亿元增至180亿元，复合年增长率为137.2%。

政策方面，2024年9月，商务部、国家卫生健康委、国家药监局发布了关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知，其中就有一条内容与干细胞相关，即在中国（北京）自由贸易试验区、中国（上海）自由贸易试验区、中国（广东）自由贸易试验区和海南自由贸易港允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。

在此背景下，国内诸多药企纷纷布局。1月3日，中源协和细胞基因工程股份有限公司（简称“中源协和”）发布公告称，全资子公司武汉光谷中源药业有限公司于2024年12月31日取得VUM03注射液临床试验申请《受理通知书》。这款注射液是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干/基质细胞新药，临床拟用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。

国内老牌药企天士力也加入了干细胞疗法赛道。据其2024年半年报，治疗慢性心力衰竭的人脐带间充质干细胞注射液已获批临床。在急性脑卒中6小时后急性期方面，公司布局了异体来源的脂肪间充质干细胞治疗亚急性期脑卒中项目，正在进行中美双报的临床前研究，已完成FDA IND申报资料撰写。

九芝堂2024年半年报显示，旗下九芝堂美科的缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的临床试验已完成17例受试者入组；治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的“人骨髓间充质干细胞注射液”的临床试验已完成5例受试者的入组。

此外，泽辉生物在港交所披露的招股说明书显示，其是中国首批获得PSC（多能干细胞）来源细胞疗法新药临床试验申请批准的公司，也是中国唯一一家目前有多项PSC来源细胞治疗资产处于Ⅱ期临床试验的公司；三有利和泽生物为中源协和参股公司，其牙髓干细胞治疗牙周炎于2023年5月开始Ⅱ期临床。

新京报记者 张兆慧

校对 王心