顺义区融媒体中心消息  8月7日，北京市药品监督管理局发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）（征求意见稿）》，向社会公开征求意见。北京将探索建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，加速天竺综保区罕见病药品保障先行区建设。

综保区（北京）国际医药分拨中心有限公司工作人员清点罕见病药品。

罕见病是指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰至1‰的疾病。解决罕见病病人诊疗及用药保障问题，受到世界各国的广泛关注。2023年11月，国务院批复同意“在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”。

北京儿童医院专家与患儿家属交流。

北京协和医院罕见病联合门诊医生为患者开出地夫可特处方。

今年以来，在北京市药监局和北京海关等部门的指导和支持下，首都机场临空经济区管委会与医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业协作，已促成园区企业完成了两款临床急需罕见病药品进口、保税存储和交付使用的全流程操作。

根据此次征求意见稿，北京将建立医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”。经国家药监局批复后，对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，实现来源可查，去向可追，推动由“人等药”向“药等人”的转变，保障罕见病患者用药的连续性。

科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司提前备货的罕见病药品自天竺综保区发出。

建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，可打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式。

此外，征求意见稿还计划建立提前评估工作机制和“保税备货”供应保障制度、优化“一次通关多次出区使用”进口程序、建立全流程追溯体系、加强事中事后联合监管，为全面深入开展罕见病药品保障先行区建设提供有力支撑。

公开征集意见时间截至2024年8月13日，欢迎社会各界扫描下方二维码，提出意见建议。

记者、摄影 康迎节

文编 张璐

美编 屈义利

部分供图

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