新京报讯(记者戴轩)神经系统肿瘤对放化疗等传统治疗手段敏感性差,对于最常见的胶质母细胞瘤,目前全球均无成熟疗法,预后极差。今日(11月5日),神经系统肿瘤靶向药物与细胞治疗北京市工程研究中心建设启动会在北京天坛医院举行,该中心将面向神经系统肿瘤开发国产创新医药产品,以减轻患者经济负担。
该工程中心首席科学家、北京市神经外科研究所(以下简称“神外所”)所长江涛介绍,神经系统肿瘤是从大脑到脊髓处的肿瘤,特别是脑胶质瘤,是中枢神经系统最常见的疾病之一,占原发脑肿瘤的50%-60%,由于对放化疗等传统治疗手段敏感性差,成为青壮年男性第一位、女性第三位肿瘤死因。
目前,国内针对神经系统肿瘤药物开发领域存在原始创新靶点稀缺、传统研发模式效率低等问题。为充分利用神外所建立的全球最大脑胶质瘤多组学数据基础,打通临床研究成果转化关键环节,探索产医深度融合的转化模式,由北京市神经外科研究所与国内医药企业天士力集团共同成立工程中心。
据了解,该工程中心定位为神经肿瘤精准诊疗的技术创新和成果转化示范基地,将立足国际前沿,聚焦神经系统肿瘤精准诊疗产品创制的科学问题与技术难题,以产医深度融合的机制创新,探索“肿瘤大数据引领、新型制药技术驱动”的数智精准研发模式,和“临床大数据-基础研究-临床应用”指导新产品的研发模式,突破“卡脖子”技术壁垒。
这一产医深度融合的新模式,在北京市属医院中尚属首次。据介绍,医学研究想要转化为成果上市,面临一系列难题,由于缺乏高效的转化路径,科研成果通常依托医药企业进行转化,在项目转化过程中合作双方需要在项目管理和运营思路的协商中耗费大量精力,降低了效率,甚至有可能错失了先机。该中心探索了医学研究机构以专利持股的新路径,全程参与产品研发及生产,可降低药物上市成本,获得的利润可用于反哺后续新药研发。
在启动仪式上,工程中心向技术专家委员会专家颁发聘书。工程中心设立技术专家委员会、技术研发中心、运营管理中心和财务部,推进工程中心建设。其中技术研发团队由江涛教授领衔,团队成员涵盖行业顶尖临床医生、分子病理专家、生物信息分析专家和细胞动物生物研究人员等。
该中心将搭建神经系统肿瘤靶向药物研发、免疫疗法创新和分子诊断开发三个技术平台,进行类器官药物筛选、靶向药物研发、微环境靶点鉴定与免疫疗法、分子病理伴随诊断检测等技术攻关,开展系列精准诊疗产品研发、推动肿瘤领域研发和成果转化复合型人才培养,推动行业标准的优化完善。
目前,工程中心技术研发团队针对脑胶质瘤的特点,开展脑胶质瘤优化CAR-T细胞疗法,通过特异性靶向脑胶质瘤干细胞,调节肿瘤免疫微环境,从而产生有效且持久的肿瘤杀伤作用,达到延长脑胶质瘤患者生存期的临床疗效,并大幅度降低毒副作用。这项原创性研究实现了一系列技术和理论的突破,处于国际领先地位,有望在脑胶质瘤免疫治疗领域取得突破性进展,并为其他类型实体肿瘤提供借鉴。
新京报记者 戴轩
编辑 刘茜贤 校对 吴兴发